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这个抗癌药,不只是震惊了医疗界,还可能让安吉丽娜朱莉后悔当年的决定!

好莱坞影星安吉丽娜. 朱莉。这位世界“最性感的女人”,由于携带遗传性BRCA1基因突变,预测87%概率会在70岁之前得乳腺癌或者卵巢癌,于是她在事业巅峰期,37岁做了预防性双侧乳腺切除,39岁又做了卵巢切除,震惊世界。 她的举动唤起了全世界无数人对BRCA基因突变,遗传性癌症,癌症筛查的理解,拯救了很多人,绝对是功德无量。


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然而就在昨天,美国波士顿边上的一个生物技术公司Tesaro火了,股票开市后翻了一倍还多,从$37瞬间飙到$77。然而这一切的由来,都是这家制药公司因为公布了其抗癌新药Niraparib针对复发性卵巢癌的III期试验结果,结果出人意料的好,几乎整个医疗界都沸腾了!


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这是一个讲究科学的时代
那这么火的神药到底是个啥?
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它名字叫Niraparib,是一个针对PARP基因的靶向药物,主要针对的是BRCA1/2基因突变的癌症,比如卵巢癌和乳腺癌。更难得的是,它是口服药,所以病人只要按时在家里吃就好,告别了去医院输液打针等过程。

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看到这个后,我想大家都会和小编一样,不经要问一句:它到底是有多好的效果的药,竟然能够震惊医药界?

这一次公布的是针对晚期卵巢癌的三期临床数据,而且病人都是化疗后复发,没有别的好办法。结果显示对有BRCA基因突变的卵巢癌,每日口服Niraparib一次,“中位无进展生存时间”是21个月,而对照组(使用化疗)的病人,只有5.5个月。当然,病人的总生存时间一般会显著超过“无进展生存”,也就是说使用Niraparib的BRCA突变病人,平均都能存活远超21个月,对复发的晚期卵巢癌病人来说,可以算是革命性的好消息。

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事实证明,Niraparib的问世将是年轻女性的福音

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BRCA突变后主要影响女性,尤其会导致卵巢癌和乳腺癌提高。乳腺癌概率从不到10%,增加到55%到65%。卵巢癌概率从1%,最多增加到39%。而Niraparib就主要用于BRCA1/2基因突变的病人,就像我们常说的癌症“精准医疗”,PARP抑制剂的成功对年轻女性患者尤其重要。


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所有乳腺癌中大概只有1%是BRCA突变,但是在40岁以下年轻女性中的比例高得多。这不难理解,癌症发生需要多个基因突变,因此一般要很多年的积累,但如果BRCA突变,会导致基因突变加快,因此这些人年轻时候得癌症的几率更大。


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姚贝娜,陈晓旭都是年轻乳腺癌患者,后来也都因此去世。从概率上讲,她们很可能携带BRCA基因突变,如果真是这样,使用现在的PARP抑制剂,或许会有非常不同的结果,非常遗憾的是,她们没有等到这样的机会,实在是一件令人惋惜的事情。


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再说回安吉丽娜. 朱莉,87%的概率不是100%,她不一定会得癌症,而做预防性切除对身体的损伤是100%。朱莉做决定的时候,她如果患病,面临的是手术,化疗,效果一般,复发率高。而现在,Niraparib证明了靶向药物可以帮助BRCA突变的晚期卵巢癌病人,即使疾病复发后,平均还能高质量生活两年。后面还有PD1抑制剂等新型免疫药物,理论上也会对BRCA1突变病人有非常不错的效果。而且科学的进步很快,新的靶向药物加上免疫药物,或许不久大部分BRCA突变癌症就能被变成慢性病。


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如今Niraparib的问世,如果能让朱莉重新选择一次的话,我相信她的选择可能会截然不同。